Новая методика генной терапии «StitchR» может стать прорывом в лечении мышечной дистрофии и других генетических заболеваний. Разработанная учеными из Университета Рочестера, технология позволяет доставлять крупные гены в двух частях, преодолевая ограничения по размеру в генной терапии.
После попадания обеих частей в клетку они сливаются, образуя полную мРНК, что позволяет клеткам производить необходимые белки, отсутствующие при таких заболеваниях, как дистрофия Дюшенна и пояснично-конечностная мышечная дистрофия. . ferra.ru
2024-11-16 03:45